Hari Penyakit Langka 2017 - KAMI HARAPAN

Pada 28 Februari 2017, Hari Penyakit Langka akan diselenggarakan untuk ketujuh kalinya di Polandia. Sejauh ini, lebih dari 7.000 penyakit langka telah didiagnosis, memengaruhi 2 juta orang Polandia. Meskipun pasien telah mencari akses ke perawatan medis yang sesuai selama hampir satu dekade, situasi mereka masih menjadi salah satu yang tersulit di Eropa.

Rare Disease Day adalah hari libur yang dirayakan di lebih dari 100 negara di seluruh dunia. Perayaan tahun ini akan diadakan dengan slogan "We Bring Hope". Sebagai penyelenggara acara, Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka, menekankan, ini adalah momen spesial dalam setahun ketika pasien berbicara bersama tentang penyebabnya - dan banyak yang harus dibicarakan.

Sejauh ini, 7.000 penyakit langka telah diidentifikasi. Setiap anak ke-25 lahir dengan kondisi ini. Beberapa penyakit tidak muncul sampai remaja atau dewasa.

- Masalah pertama yang dihadapi pasien dalam perjalanan adalah mendapatkan diagnosis yang tepat. Di Polandia, tidak ada pusat khusus di mana para spesialis memiliki pengalaman dalam diagnosis banding penyakit langka. Penyakit langka seringkali merupakan penyakit multi-gejala, dan karenanya pasien memerlukan perawatan komprehensif dari spesialis yang mampu secara efisien menggabungkan gejala dan membuat diagnosis - kata Mirosław Zieliński.

Pasien meminta pembentukan pusat utama untuk penyakit langka di Polandia, yang tugasnya adalah menunjuk pusat rujukan untuk penyakit tertentu di seluruh negeri. Saat ini, Kementerian sedang mengerjakan prinsip-prinsip sertifikasi di pusat-pusat lain sesuai dengan kriteria geografis dan demografis. Karena keragaman dan kejadian beberapa penyakit langka yang dapat diabaikan, para ahli menyarankan untuk bergabung dengan pusat referensi di luar negara kita. Kemudian pasien dapat memperoleh bantuan yang diperlukan di negara Eropa lain yang telah mengembangkan sistem untuk menangani entitas penyakit tertentu. Diagnosis yang efisien dan benar membuka jalan untuk pengobatan dan dalam banyak kasus memberikan kesempatan untuk menghentikan perkembangan penyakit dan menjalani kehidupan yang aktif.

Patut diketahui

- Kami telah berjuang untuk penyakit langka selama 10 tahun. Namun, tahun Yobel ini memiliki sisa rasa yang sedikit pahit.Pasien masih memiliki masalah dengan akses ke spesialis, mereka mencari penyakit selama bertahun-tahun. Bahkan jika mereka menerima diagnosis, banyak dari mereka tidak memiliki kesempatan untuk berobat atau harus mencarinya di luar negara kita. Kami kekurangan register dan pusat khusus yang dapat menangani perawatan komprehensif untuk pasien dengan penyakit langka. Sayangnya, kami masih tetap menjadi lensa yang menunjukkan semua kekurangan sistem perawatan kesehatan Polandia, sekali lagi menempatkan Polandia di ujung Eropa - kata Mirosław Zieliński, presiden Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka.

Registry Penyakit Langka

Topik pusat rujukan terkait erat dengan postulat untuk membuat registri penyakit langka Polandia yang akan konsisten dengan pendaftar lain di dunia. Register akan dibuat oleh Kementerian Kesehatan dan datanya akan dikumpulkan oleh pusat rujukan. Dokumen yang berkembang menjadi dasar pengetahuan yang dapat digunakan oleh spesialis, dokter perawatan primer, pasien, serta badan pendanaan pengobatan - misalnya National Health Fund.

Pengobatan

Obat-obatan yang didedikasikan untuk penyakit langka kebanyakan merupakan terapi inovatif, yang disebut obat yatim piatu. Di Polandia, pasien memiliki akses ke 18 terapi yang diganti. Saat ini, 212 obat yatim piatu terdaftar dan disahkan di European Medicines Agency.

- Proses teknologi canggih dan lusinan uji klinis yang menyertai produksi obat-obatan yatim piatu membuat terapi menjadi mahal. Namun, kita harus ingat bahwa kita tidak boleh melihat obat yatim piatu dengan kriteria yang sama seperti kita mengevaluasi obat yang digunakan dalam kasus penyakit umum. Meskipun harga awal mereka mungkin besar, harus diingat bahwa mereka didedikasikan untuk populasi yang jauh lebih kecil. Seringkali satu penyakit langka menyerang hanya beberapa atau selusin pasien di Polandia - menekankan Mirosław Zieliński.

Efektivitas biaya masih menjadi penghalang di Polandia yang mencegah akses ke terapi bagi orang-orang yang berjuang dengan, misalnya penyakit Fabry atau sindrom Duchenne. Oleh karena itu, masyarakat sering mengejar hak mereka di pengadilan, memperjuangkan satu-satunya pengobatan yang tersedia. Terlepas dari keputusan pengadilan administratif, mereka tetap tanpa perawatan. Sinyal positif bagi pasien mungkin adalah tindakan baru-baru ini yang diambil sehubungan dengan Reimbursement Act, yang dirujuk ke konsultasi publik. Amandemennya memungkinkan perusahaan farmasi untuk memberikan pembenaran atas harga obat tersebut. Perusahaan harus menunjukkan manfaat yang dapat mengalir ke ekonomi Polandia dari pemberian perlakuan khusus. Seperti yang ditekankan oleh Mirosław Zieliński, ini adalah langkah yang dapat membawa kita lebih dekat ke pendekatan individual dan menguntungkan untuk obat-obatan yatim piatu, tidak termasuk kriteria harga, yang sejauh ini menjadi penghalang utama dalam proses penggantian obat. Namun perlu diingat bahwa banyak perusahaan yang menjadi produsen obat merupakan perusahaan dengan modal dan sumber daya yang berada di negara Eropa lainnya.

Patut diketahui

Rencana Nasional Penyakit Langka

Selama perayaan Hari Penyakit Langka tahun lalu, Tim Menteri untuk Penyakit Langka ditunjuk, yang tugas utamanya adalah menyelesaikan pekerjaan Rencana Nasional untuk Penyakit Langka - sebuah dokumen yang harus dikembangkan Polandia pada akhir 2013 sesuai dengan rekomendasi dari Komisi Eropa. akan segera diselesaikan dan akan memberikan panduan untuk mengatur kesehatan dan sistem perawatan sosial untuk penyakit langka.

- Kami sangat berharap bahwa masalah mendesak pasien akan menemukan solusinya dalam Rencana Nasional untuk Penyakit Langka yang muncul. Namun, kami menyadari bahwa ini hanyalah peta jalan yang memerlukan strategi implementasi terpisah - kata Mirosław Zieliński.

Harapan dalam pembangunan

Semakin banyak terapi berteknologi maju juga terdaftar di Eropa, juga untuk penyakit langka. - Dalam rencana Eropa 2020, Uni Eropa sangat mementingkan pengembangan uji klinis. Kecenderungan ini juga diumumkan oleh Kementerian Kesehatan, yang, sebagai bagian dari amandemen besar pada Reimbursement Act, ingin mendorong industri farmasi Polandia untuk meneliti tentang pencarian terapi yatim piatu baru. Ada juga pembicaraan tentang melakukan uji klinis non-komersial di Polandia - tambah Mirosław Zieliński.

Saat ini, banyak pasien mencari akses ke uji klinis dan terapi eksperimental di luar Polandia.

Hari Penyakit Langka

Hari Penyakit Langka tahun ini akan menjadi kesempatan bagi pasien dan organisasi yang berpartisipasi untuk bertemu dengan perwakilan dari Kementerian Kesehatan, yang menjadi pelindung acara ini. Bersama-sama mereka akan membahas kebutuhan paling mendesak dan rencana segera.

Hari Penyakit Langka tahun ini dimulai dengan kampanye di media sosial # NiesemyNadzieja, yang bertujuan untuk menarik perhatian pada penyakit langka dan masalah pasien Polandia. Para pemain Legia Warszawa dan Ruch Chorzów adalah yang pertama ambil bagian di dalamnya, memainkan pertandingan 22 putaran LOTTO Ekstraklasa, yang dikhususkan untuk membangun kesadaran tentang penyakit langka dan mendukung pasien. Kampanye ini akan berlangsung hingga akhir Februari dan siapa pun dapat mengambil bagian di dalamnya.

Informasi lebih lanjut tentang tindakan dan penyakit langka dapat ditemukan di situs web: