Yayasan SMA, yang menyatukan keluarga pasien yang menderita SMA - atrofi otot tulang belakang, mengajukan petisi kepada Perdana Menteri hari ini, di mana mereka meminta dukungan untuk mendapatkan akses yang didambakan ke obat nusinersen - terapi efektif pertama di dunia melawan penyakit genetik langka ini. Pasien dan keluarganya telah menunggu lebih dari 15 bulan untuk penggantian obat. Polandia tetap menjadi salah satu negara Eropa terakhir di mana obat tersebut tidak diganti, dan pasien harus hidup dalam ketegangan dan antisipasi.
Keluarga pasien melakukan banyak inisiatif yang bertujuan untuk meningkatkan kesadaran sosial tentang penyakit tersebut, serta menarik perhatian pengambil keputusan terhadap kebutuhan dan harapan mereka. Tindakan terorganisir mendapatkan dukungan publik yang luas, dan sering disponsori oleh Ibu Negara Republik Polandia - Agata Kornhauser-Duda. Semua ini sehingga Polandia akhirnya akan bergabung dengan 22 negara Eropa yang mengganti nusinersen.
“Sekali lagi, kami menghimbau Perdana Menteri untuk menanggapi penggantian terapi SMA untuk semua pasien Polandia. Kami menekankan dan mengingatkan Anda bahwa Polandia adalah salah satu negara terakhir yang tidak mengganti obat. Oleh karena itu, kami telah menyiapkan petisi kepada Perdana Menteri, yang sejauh ini telah ditandatangani oleh hampir 61.000 orang. " - tulis dalam petisi perwakilan dari Yayasan SMA dan inisiatif "Ya untuk Terapi SMA di Polandia".
SMA adalah penyakit yang sangat langka yang menyerang satu dari 6-7 ribu orang. kelahiran. Sekitar 800 orang menderita di Polandia. Pasien berjuang dengan gangguan motorik dan pernapasan, dan kesulitan bicara. Sampai saat ini, tidak ada terapi yang efektif - satu-satunya bentuk pengobatan adalah rehabilitasi. Pada 2016, obat pertama, nusinersen, disetujui oleh FDA AS, dan pada Mei 2017 oleh European EMA. Sejak Februari 2017, Program Extended Drug Access telah beroperasi di Polandia. Saat ini, ada 30 anak SMA tipe I yang terdaftar di dalamnya, sisanya lebih dari 600 orang tanpa pengobatan. Kondisi mereka semakin parah. Pakar medis menekankan bahwa nusinersen harus digunakan dalam pengobatan semua pasien dengan SMA, terlepas dari jenis dan stadium penyakitnya.
Waktu sangat penting bagi pasien dengan SMA. Setiap hari mereka berjuang keras untuk efisiensi dan kehidupan.
Beberapa dari mereka sudah kalah dalam pertarungan ini.
---przyczyny-objawy-leczenie.jpg)
