Mulai 1 September, terapi penggantian enzim akan muncul di daftar obat yang diganti. Program obat yang baru dibuat yang didedikasikan untuk pasien dengan penyakit Fabry akan memasukkan dua obat yang pada akhir tahun lalu mendapat rekomendasi positif dari Badan Pengkajian dan Tarif Teknologi Kesehatan: Fabrazyme dan Replagal.
- Ini adalah hari yang menyenangkan bagi kami tetapi juga untuk pasien, karena penyakit lain - yang disebut Penyakit langka termasuk dalam perawatan negara bagian penuh, perawatan penggantian penuh dan perawatan penuh dari sistem perawatan kesehatan Polandia. Ada dua obat dan keduanya akan tersedia untuk semua pasien Polandia. Penderita penyakit Fabry telah menunggu bertahun-tahun untuk bisa mendapatkan penggantian obat yang benar-benar menyelamatkan kesehatan dan kehidupan mereka. Sebagai Kementerian Kesehatan, adalah tugas kita untuk membantu orang-orang ini, terlepas dari seberapa besar kelompoknya - kata Menteri Kesehatan Łukasz Szumowski selama konferensi pers hari ini.
- Ini adalah momen terobosan, mengakhiri belasan tahun penderitaan pasien penyakit Fabry. Pemerintah saat ini adalah pemerintahan pertama Republik Polandia yang melakukan apa yang tidak dilakukan oleh penguasa sebelumnya. Keputusan positif Menteri Szumowski untuk penggantian terapi penggantian enzim memberi banyak keluarga dengan penyakit Fabry akses ke terapi kesehatan dan penyelamatan jiwa, yang telah berhasil digunakan selama bertahun-tahun di seluruh Uni Eropa. Akhirnya, pasien dengan penyakit Fabry akan dapat hidup normal dan bermartabat di Polandia, tanpa rasa takut akan hari esok, tanpa penderitaan dan tanpa rasa sakit - tegas Anna Moskal, Presiden Asosiasi Keluarga dengan Penyakit Fabry.
- Terima kasih atas tekad dan ketekunan yang besar dari banyak orang, termasuk Menteri Maciej Miłkowski, yang dengannya kami memiliki kesempatan untuk bertemu dua kali, serta sekelompok besar ahli dari otoritas medis Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, Konsultan Nasional bidang Metabolik Pediatrik, Ketua Dewan Perhimpunan Cacat Bawaan Polandia dalam Metabolisme, Prof. dr hab. n. med Jarosław Sławek - Presiden Masyarakat Neurologis Polandia, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Presiden dari Polish Cardiac Society, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Mantan Presiden Masyarakat Nefrologi Polandia, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Presiden Masyarakat Nefrologi Polandia, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, akhirnya prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, yang secara pribadi berkomitmen untuk membuat keputusan ini positif hari ini. Tanpa komitmen dan pengetahuan mereka yang luar biasa, kita tidak akan berada di tempat kita sekarang. Hari ini kami dapat dengan yakin mengatakan bahwa penyakit Fabry bukan lagi hukuman mati tetapi penyakit kronis, yang, seperti di setiap negara beradab, kami juga dapat mengobati secara efektif di Polandia, tambah Moskal.
- Selama bertahun-tahun, sebagai Forum Nasional untuk Pengobatan Terapi Penyakit Langka, bersama dengan Asosiasi Keluarga dengan Penyakit Fabry, yang merupakan anggota pendiri Forum kami, kami telah mencari terapi untuk pasien dengan Penyakit Fabry. Akhirnya, kami hidup untuk melihatnya. Ini sukses besar! Penyakit langka belum diketahui oleh sistem Polandia sejauh ini. Saat ini hal tersebut mulai diperhatikan, misalnya melalui rancangan Rencana Nasional Penyakit Langka atau keputusan seperti hari ini tentang penggantian biaya pengobatan bagi pasien penyakit Fabry. Jalan untuk penyakit langka telah dibuka! - kata Mirosław Zieliński, Presiden Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka.
Tentang Fabry
Penyakit Fabry adalah salah satu dari sedikit penyakit langka yang dapat diobati secara efektif dengan memberi pasien enzim alfa-galaktosidase (alfa-GAL) yang hilang, yang tidak diproduksi oleh tubuh. Orang dengan penyakit Fabry mewarisi struktur abnormal dari gen yang bertanggung jawab untuk memproduksi enzim ini. Kekurangannya menyebabkan lipid menumpuk di banyak jaringan dan pembuluh darah, merusak mis. ginjal, jantung atau otak.
Pasien yang tidak diobati mengalami komplikasi organ yang serius: gagal ginjal (akibatnya harus memulai dialisis dan transplantasi ginjal); komplikasi kardiovaskular yang serius seperti infark miokard, insufisiensi katup, hipertrofi ventrikel kiri; atau untuk beberapa pukulan. Kerusakan yang disebabkan oleh tubuh pasien karena kekurangan enzim tidak dapat dibalik, itulah mengapa sangat penting untuk memulai pengobatan pada tahap awal penyakit.
leczenie.jpg)
